药物临床试验总结报告的设计规范

威海市立医院药物临床试验机构文件编号：JG-DES-004-1.0 药物临床试验总结报告的设计规范药物临床试验总结报告的设计规范版本号起草人审核人批准人颁布日期 1.0 年月日页数11 页年月日年月日年月日年月日起草日期审核日期批准日期起效日期威海市立医院药物临床试验机构威海市立医院药物临床试验机构文件编号：JG-DES-004-1.0 药物临床试验总结报告的设计规范药物临床试验总结报告的设计规范一一目目的的为真实地反应反映该试验的实施过程和客观地表述药物的有效性和安全性及其应用价值。二二范范围围所有由本院牵头或协助参加的新药临床试验。三三内内容容 1 报告封面报告封面参照国家食品药品监督管理总局有关药品注册申报资料的形式要求。 2 签名页签名页 1) 报告题目 2) 执笔者签名。 3) 主要研究者对研究试验报告的声明。申明已阅读了该报告，确认该报告准确描述了试验过程和结果。 4) 主要研究者签名和日期。（包括统计学工作者） 3 报告目录报告目录每个章节、附件、附表的页码。缩略语缩略语正文中首次出现的缩略语应规范拼写，并在括号内注明中文全称。应以列表形式提供在报告中所使用的缩略语、特殊或不常用的术语定义或度量单位。 4 5 伦理学问题伦理学问题 1) 确认试验实施符合赫尔辛基宣言及伦理学原则。 2) 伦理委员会组成及批准临床试验方案情况说明，并在附件中提供独立伦理委员会成员表。 3) 描述如何及何时获得与受试者入选相关的知情同意书，并在附件中提供原稿。 6 报告摘要报告摘要报告摘要应当简洁、清晰的说明以下要点，通常不超过1500 字。 1)试验题目。 2)临床批件文号。 3)主要研究者和临床试验单位。 4)试验的起止日期（第一例受试者第一次访视至最后一名受试者最后一次访视日期）。第 1 页共 11 页威海市立医院药物临床试验机构文件编号：JG-DES-004-1.0 5)试验目的及观察指标。 6)对研究药物的作用类别和主治功能的描述。 7)对试验设计作简短描述，包括试验设计类型（平行、交叉、成组序贯等）、设盲水平（双盲、单盲或开放）、随机分组方法、对照的形式（安慰剂、阳性药对照、剂量对照）、疗程。 8)试验人群。 9)给药方案（包括对照组） 10) 评价标准（有效性和安全性评价指标）。 11) 统计分析方法或模型（包括基线评价、组间比较、协变量分析、综合比较等）。 12) 受试者入组情况及各组人口学资料。 13) 各组疗效结果（主要和次要疗效指标）。 14) 各组安全性结果（不良事件及严重不良事件）。 15) 结论（有效性和安全性结论）。 7 报告正文报告正文 1)前言一般包括：受试药品研究背景；研究单位和研究者；目标适应症和受试人群、治疗措施；受试者样本量；试验的起止日期；国家食品药品监督管理局批准临研究单床试验的文号；制定试验方案时所遵循的原则、设计依据；申报者与临床位之间有关特定试验的协议或会议等予以说明或描述。简要说明临床结果。 2)试验目的试验经过及应提供对特定试验目的的陈述（包括主要、次要目的）。注意具体说明本项试验的受试因素、受试对象、研究效应，明确试验要回答的主要问题，明确药品的临床定位。 3)试验方法 (1)试验设计 a)总体研究设计和计划的描述（包括临床试验的流程图）。如试验过程中方案有修正，应说明原因、更改内容及依据。 b)对试验总体设计的依据、合理性进行讨论，具体内容应视设计特点进行有针对性的阐述。如采用单盲或开放试验设计，应说明理由。 c)提供样本含量的具体计算方法、计算过程以及计算过程中所用到的统计量的估计值及其来源依据。 d)描述期中分析计划。第 2 页共 11 页威海市立医院药物临床试验机构文件编号：JG-DES-004-1.0 (2)随机化设计详细描述随机化分组的方法和操作，包括随机分配方案如何随机隐藏。并说明分组方法，如中心分配法，各试验单位内部分配法等。并在附件中提供随机编码（如果是双盲试验应提供编盲记录，多中心的研究应按中心分别列出）。 (3)设盲水平 a)明确说明盲法的选择依据和具体实施步骤。 b)描述盲法的具体操作方式（如药瓶标记、用标签显示破损盲码、密封的编码表或信封、双模拟技术），破盲的前提条件（如严重的不良事件、泄密等），破盲操作程序以及知晓患者盲码的人员。 c)如果试验过程中需要非盲研究者（例如允许他们调整用药）则应说明使其他研究人员维持盲态的手段。 d)描述为确保试验药品或研究产品与安慰剂或对照药在外观、形状、大小、颜色、嗅味及味道上保持一致所作的措施，标签与药盒是否符合盲法规定，药物包装和编号是否符合盲法要求，应急信件如何准备，是否有紧急揭盲等均应详加说明。用于数据稽查或期中分析时保持盲态的程序应加以说明。 e)试验结束时数据审核、生物统计是否在盲态下进行等，在总结报告中要有说明，并在附件中提供盲态审核报告。 f)在难以设盲的试验中，描述为减少偏倚、可靠判定受试药品临床疗效所采取的措施，以及如何使进行终点评价的人员对那些可能揭示治疗分组的信息保持盲态的措施。 (4)研究对象 a)应描述受试者的选择标准，包括所使用的诊断标准及其依据，所采用的纳入标准和排除标准、剔除标准。注意描述方案规定的特定疾病条件，如达到一定严重程度或持续时间的疾病；特定检验、分级或体格检查结果；临床病史的具体特征，如既往治疗的失败或成功；其它潜在的预后因素和年龄、性别或种族因素应对受试者是否适合试验目的加以讨论。 b)关于受试者退出试验条件等的说明，则需根据具体品种和适应症的具体情况加以描述。 (5)对照方法及其依据 a)描述对照的类型和对照的方法，并说明合理性。 b)对照药物包括阳性对照药和安慰剂。在说明阳性对照药的选择依据时，应注意说明受试药品与对照药在功能和适应症方面的可比性。在临床试验报告的附件中应提供对照药的质量标准、说明书的复印件。第 3 页共 11 页威海市立医院药物临床试验机构文件编号：JG-DES-004-1.0 (6)治疗过程 a)描述试验药物的名称、来源、规格、批号。药品的包装和标签、使用说明。 b)具体说明用药方法（即给药途经、剂量、给药次数和用药持续时间、间隔时间），应说明确定使用剂量的依据。描述对试验期间合并用药、伴随治疗所作出的规定。 c)对于药品管理，注意描述药品清点、分发，药品保存与剩余药品回收、销毁的规定。 (7)疗效评价指标与方法 a)明确描述主要疗效指标和次要疗效指标，对于主要指标，应注意说明选择的依据，应如实反映主要指标确定的时间。应描述需进行的实验室检查项目、时间表（测定日，测定时间，时间窗及其与用药、用餐的关系）测定方法。建议在附件中提供表示指标测定的频率和时间点的流程图。描述为使实验室检查和其他临床检测标准化或使其结果具有可比性所采用的技术措施。 b)如果采用替代指标（不能直接反映临床受益的实验室测定、体格检查或体征）作为研究终点，应作出特殊说明